È stata approvata la rimborsabilità del farmaco ravulizumab, per la cura della sindrome emolitico-uremica atipica. Questa malattia rara è legata all’alterazione del sistema immunitario, ossia il sistema del complemento. In Italia colpisce più di 600 pazienti ogni anno, sia adulti che bambini.
Cos’è la SEUa?
La sindrome uremica atipica è una condizione medica rara ma grave che colpisce principalmente i reni. È caratterizzata da tre sintomi principali, ossia: anemia emolitica microangiopatica, insufficienza renale acuta e trombocitopenia. Questa sindrome si distingue dalla sindrome emolitico-uremica (SEU) tipica, che è spesso associata a un’infezione intestinale da Escherichia coli. La SEUa è una forma atipica della SEU che si verifica senza l’infezione intestinale.
Ravulizumab: l’ok dall’Aifa
Il ravulizumab è un farmaco monoclonale, appartenente alla classe degli inibitori del complemento. Il sistema del complemento è una parte del sistema immunitario che svolge un ruolo importante nella difesa del corpo contro le infezioni. Il ravulizumab è stato sviluppato per il trattamento di malattie rare in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il proprio corpo.
Questo farmaco agisce inizialmente legandosi a una proteina del complemento chiamata C5, coinvolta nell’attivazione del sistema immunitario. Bloccando il C5, impedisce anche la formazione di una proteina chiamata C5a, che promuove l’infiammazione, e la formazione del complesso C5b-9, che causa danni alle cellule. In questo modo aiuta a ridurre i sintomi. Inoltre, previene le complicazioni associate alle malattie rare trattate con il ravulizumab.
Benefici del ravulizumab
Il ravulizumab ha già dimostrato di offrire diversi benefici ai pazienti per il trattamento di altre patologie rare, come per esempio:
- Miglioramento della qualità della vita: Il trattamento con questo farmaco può ridurre i sintomi, migliorando di conseguenza la qualità della vita dei pazienti.
- Riduzione delle complicazioni: Il ravulizumab aiuta a prevenire le complicazioni legate a EPN (emoglobinuria parossitica notturna) e SEUa, come insufficienza renale e danni ai tessuti.
- Minore frequenza di infusioni: Rispetto ai farmaci precedenti, il ravulizumab richiede infusioni meno frequenti, riducendo così l’impatto sulla vita quotidiana del paziente.
- Maggiore comodità: Il ravulizumab è somministrato tramite infusioni intravenose, che possono essere eseguite in ospedale o a domicilio. In questo modo offre maggiore comodità ai pazienti.
Giuseppe Castellano, professore associato di Nefrologia all’Università degli Studi di Milano, ha commentato l’esito degli studi clinici: ““Negli adulti trattati con ravulizumab il 53% ha avuto una risposta completa alla microangiopatia trombotica nel periodo iniziale di valutazione, pari a 26 settimane, e il 61% nei primi 12 mesi. Nella popolazione pediatrica il farmaco ha raggiunto il tasso di risposta completa del 94,4% e il 100% ha interrotto la dialisi”.
Fonti:
- https://www.msdmanuals.com/it-it/professionale/ematologia-e-oncologia/trombocitopenia-e-disfunzioni-piastriniche/sindrome-emolitico-uremica
- https://www.entilocali-online.it/barcellini-policlinico-milano-con-ravulizumab-benefici-per-pazienti-con-emoglobinuria-parossistica-notturna/
- https://www.aboutpharma.com/legal-regulatory/malattie-rare-aifa-approva-la-rimborsabilita-di-un-nuovo-anticorpo-monoclonale-per-la-sindrome-emolitico-uremica-atipica/#:~:text=Che%20cosa%20%C3%A8%20la%20sindrome%20emolitico%2Duremica%20atipica&text=%C3%88%20caratterizzata%20dall’attivazione%20cronica,attaccare%20le%20proprie%20cellule%20sane.
