La tecnica di editing genetico CRISPR-Cas9 sfrutta il sistema di difesa antivirale di alcuni batteri a cui è associata una proteina (Cas9) che taglia i filamenti di DNA in punti precisi, modificando specifici geni con una facilità senza precedenti. Tuttavia, poiché usando CRISPR-Cas9 i meccanismi cellulari che saldano nuovamente il DNA tagliato dall’enzima Cas9 a volte introducono una o due basi, il metodo è molto efficiente solo quando il frammento di DNA è di una certa dimensione e lo scopo dell’operazione è disattivare un gene: nella stragrande maggioranza dei casi, l’introduzione o la sostituzione di basi non cambia il successo dell’intervento.
Molte malattie genetiche derivano però da mutazioni di una singola base azotata, per le quali il tasso di successo di CRISPR-Cas9 crolla drammaticamente al 5%. Un perfezionamento della tecnica di correzione genetica CRISPR-Cas9 permette di modificare singole “lettere” del codice genetico (le basi azotate adenina, guanina, citosina e timina) senza aggiungere o togliere altre lettere. La nuova tecnica è descritta in un articolo su Nature da un gruppo di ricercatori della Harvard University. In una serie di esperimenti su cellule di topo in coltura, il nuovo sistema corregge una mutazione associata alla malattia di Alzheimer nel 75 % dei casi. Una mutazione associata a una forma di cancro è stata invece corretta con successo solo il 7,6 % delle volte. In entrambi i casi, la CRISPR-Cas9 “tradizionale” aveva sempre fallito. Se i ricercatori amplieranno lo spettro di mutazioni che possono essere trattate in questo modo, con l’obiettivo di passare prima alla sperimentazione su modelli animali e, più avanti, sull’essere umano, ci potranno essere delle sostanziali novità nei trattamenti delle patologie interessate.
